Испытания лекарств на детях: последний шанс или подопытный кролик?

Хроническое тяжелое заболевание ребенка - трудное испытание для семьи. С этим вряд ли кто-то будет спорить. И если возникает возможность для ребенка участия в клиническом испытании (КИ) нового лекарства, родителей раздирают сомнения. С одной стороны, хочется воспользоваться этой возможностью - вдруг появится шанс на выздоровление, удастся продлить жизнь.

Но куда же деть мысли о том, что на ребенке будут испытывать, как на подопытной зверушке, неведомый препарат? Чем это грозит и стоит ли связываться?  И можно ли отказаться, начав прием лекарств? А вдруг откажешься, а лечение вообще прекратят после такого отказа? Что это такое вообще клиническое испытание лекарства, каковы их правила?

Многие ответы на эти и другие вопросы зависят от вдумчивости и внимательности родителей, от того, насколько они будут ответственными при принятии решения «участвовать или не участвовать».

Зачем это надо?

Каждый больной и каждый врач хочет, чтобы пациенту достались эффективные и безопасные лекарства. Процесс создания такого чудо-препарата долгий и сложный. Возникает вопрос, а почему не проверить лекарство на животных?

Увы, исследование на тканях (in vitro) или на животных (in vivo), даже на приматах, не могут заменить исследования на человеке. Не все болезни можно смоделировать у животного, да и реакции животного и человека на лекарство могут различаться. Конечно, проверяют сначала на животных токсичность препарата, исследуют: может ли препарат вызывать мутации генов, способен ли он влиять на репродукцию и иммунитет.

И вот, в тот момент, когда лекарство уже проверено на животных, а также показало эффективность и безопасность на группе здоровых добровольцев, его предстоит проверить на пациентах, поскольку у здоровых людей реакция на препарат тоже может отличаться от реакции больного. А, возможно, производители хотят расширить его применение для пациентов с другими болезнями. И без новых исследований никакое лекарство не может быть зарегистрировано официальными органами контроля и не попадет в клиники и аптеки.

Профессор Смоленского медицинского института Леонид Страчунский в свое время писал, что без клинических исследований население всегда рискует лечиться устаревшими, а часто и бездоказательными препаратами. Кстати, таких лекарств, которые традиционно употребляют россияне, и которые никто и никогда не исследовал, достаточно много.

Нужно сказать еще о том, что когда страна участвует в клинических испытаниях лекарств, предлагаемое лекарство становится доступным пациентам на 5–10 лет раньше, чем в случае, когда КИ проводятся в других странах.

Кроме того, для особой группы больных (к примеру, онкологических, больных ВИЧ, гепатитами В и С) — участие в КИ, возможно, будет единственной возможностью получить новый препарат, поскольку даже для государства, не говоря уже о семейном бюджете, такие препараты очень дороги.

Проводить испытания с участием детей нужно еще и потому, что почти 90% лекарств, которые получают дети, собственно для детей не предназначены, поэтому никогда на детях их не исследовали. С участием детей испытано только 4% препаратов. «Между тем, единственный путь получения лекарств, предназначенных для применения исключительно у детей — это изучение этих препаратов у данной возрастной группы», — говорит главный клинический фармаколог РФ, завкафедрой клинической фармакологии РГМУ им. Н. И. Пирогова Юрий Белоусов.

К примеру, только после недавних клинических испытаний с участием детей в Европе стало известно, что старые антигистаминные препараты (такие как супрастин, тавегил и димедрол) действуют отрицательно на способность детей воспринимать информацию. А кромоглициевая кислота, которую назначают для лечения астмы (препарат интал) на детей практически не действует.

Надо сказать, что сами производители лекарств не очень-то охотно проводят КИ с участием детей: это хлопотно, периодически возникают скандалы при нарушении этических правил ведения испытаний. Так, в марте 2007 года стало известно о нарушении правил ведения КИ в клинике РЖД в Волгоградской области, где родителей не информировали об испытании зарубежной вакцины, просто отправляли всех подряд на прививку.

Родители должны знать, что по закону испытывать на детях можно только те препараты, которые уже испытаны на взрослых. Учитывается также возраст детей, по возможности выбирается «неболезненный» метод исследования.

Однако тестирование не означает, что испытуемый обязательно получит новое лекарство. И уже здесь - первая проблема выбора для тех, кто соглашается на такие тесты.

«Клинические исследования проводятся для проверки способов диагностики или лекарств. Проверяют также, лучше ли они действуют, чем уже существующие. В хороших сравнительных КИ способ лечения пациенту выпадает случайно, и участники исследования не знают, чем их лечат. Конкретно ли испытываемым новым лекарством или препаратом старым, тем, с которым это новое сравнивают, или вообще лекарством -пустышкой (плацебо), — поясняет Президент общества специалистов доказательной медицины, профессор Василий Власов. — Нельзя родителям соглашаться на такое КИ, в котором нужно отказаться от своего обычного проверенного лечения. Можно соглашаться, если родители уверены, что ребенок получит примерно равноценное лечение, в какую бы группу по сравнению ни попал: в группу нового лекарства, или в группу старого лекарства».

В России иногда проводят упрощенные КИ без контрольных групп,  и всех участников лечат испытуемым лекарством. На такие КИ можно соглашаться, только если препарат уже проверен (к примеру, в других странах) или родители настаивают на лечении именно этим лекарством, не смотря ни на что. Тогда нужно расспросить о результатах испытания лекарства в другой стране и взвесить все риски.

«Нужно помнить, что участие в клиническом исследовании - это право пациента, и никто в нем участвовать не обязан, — предупреждает профессор Василий Власов. —  Никто не вправе при отказе от участия в КИ лишить ребенка права на медпомощь или урезать его иные права. Надо внимательно изучить договор, а если в лечении возникло осложнение, то ребенок имеет право на возмещение вреда». Родители должны помнить, что любые клинические исследования могут быть прекращены, если появились данные о токсичности препарата.

Родителям придется дать письменное согласие на участие ребенка в клиническом испытании препарата перед началом исследования. Вы должны четко понять: какие преимущества получит ваш ребенок, какие могут быть нежелательные явления при приеме препарата, а также условия страхования ребенка. Если у ребенка нет родителей и при этом он несовершеннолетний — КИ проводить запрещается по закону, как и разглашать личные данные о ребенке, его месте жительства. Конечно, исследователи несут ответственность за соблюдение этических правил и порядок проведения КИ, а также за здоровье и благополучие ребенка во время исследования.

Всего в России для испытания лекарственных препаратов аккредитовано 800 клиник и медцентров в 18 городах, но активно в них участвуют только около 50 из них. В основном это исследовательские центры, в которых работают известные отечественные медики. И там КИ проводят более квалифицированно.

По данным так называемой «Оранжевой книги» (аналитического отчёта по проводимым КИ),  в 2012 году в России было проведено 916 новых исследований лекарств, и этот результат показывает увеличение исследований за год на 60%. За пять лет в РФ проведено около тысячи исследований препаратов, говорит директор компании SynergyResearchGroup (SynRG) Игорь Стефанов. Всего в КИ, начатых в третьем квартале 2012 года, приняли участие 15445 пациентов (на этот же квартал 2011 года — 13211 человек).

Как правило, базы клинических испытаний — это крупные лечебные заведения: РНПКЦ им. Мясникова, Российский онкологический научный центр им. Н. Н. Блохина. Схожие специализированные лечебные учреждения имеются в большинстве регионов России, чаще всего они же являются базами для повышения квалификации медиков.

По данным «Оранжевой книги», в 2009 году 85% новых исследований проводилось в шести ведущих терапевтических областях: чаще всего в области онкологии (104 КИ); 66 исследований — в области эндокринных нарушений; 66 новых КИ — в области заболеваний органов дыхания; 64 КИ было посвящено болезням сердечно-сосудистой системы; 40 исследований — болезням костно-мышечной системы, и 38 новых КИ — в области психических расстройств.

В 2012 году Росздравнадзор провёл 110 проверок деятельности медицинских организаций по проведению клинических исследований. Нарушения были выявлены в 16 организациях.

В России пока еще проводится меньше КИ, чем в других странах. Тем не менее, они все-таки есть. Каких исследований следует ожидать в нашей стране? Ученые говорят, что, вероятно, это будут испытания узко-направленных (таргетных) лекарств с генетическими особенностями для лечения онкологических больных, препаратов для лечения ревматоидных артритов, аутоиммунных заболеваний и лекарств, применяемых в терапии сахарного диабета.

Подавляющее большинство пациентов, соглашающихся на экспериментальное лечение, — это взрослые и дети, которым существующие методы и препараты помочь не в силах.

Не секрет, что лечебные учреждения на КИ зарабатывают: за 1 пациента инвестором выплачивается около 3–4 тысяч долларов, так что определенная заинтересованность в наборе участников есть. Правда, собственно врачам-исследователям, непосредственно работающим с пациентами, от этой суммы достается в лучшем случае «на мороженое».

Но, так или иначе, мамам и папам придется самостоятельно взвешивать все за и против и решать: рисковать или принимать болезнь как данность, попробовать неизведанное лечение или ограничиться тем, которое уже испробовано, даже если оно малоэффективно.